Hemofilija ir reta un smaga ar X hromosomu saistīta iedzimta asins slimība, kas ietekmē asins spēju sarecēt — tas nozīmē, ka cilvēki ar hemofiliju asiņo ilgāk nekā parasti. Tiek lēsts, ka aptuveni 1 no 10 000 cilvēkiem ir skārusi hemofilija un visā pasaulē ir 450 000 cilvēku ar hemofiliju.
Hemofilija ir ģenētiska slimība, un parasti vecāki to nodod bērniem, lai gan apmēram trešdaļu gadījumu izraisa spontāna mutācija. A un B hemofilija ir saistīta ar gēniem X hromosomā, tāpēc tā galvenokārt skar vīriešus.
Ir divi dažādi hemofilijas veidi. Visizplatītākais veids ir A hemofilija, kad indivīdam nav pietiekami daudz VIII recēšanas faktora. B hemofilija ir retāk sastopama, un šajā gadījumā cilvēkiem nav pietiekami daudz IX recēšanas faktora. Šis hemofilijas veids ir tikai 15–20% no kopējā hemofilijas gadījumu skaita.
Smagos hemofilijas gadījumos pēc nelielas traumas vai pat bez traumas (zināma kā spontāna asiņošana) notiek nepārtraukta asiņošana. Nopietnas komplikācijas var rasties no asiņošanas locītavās, muskuļos, smadzenēs vai citos iekšējos orgānos. Tas var izraisīt hroniskas sāpes un ierobežot kustības.
Zāles ievada vēnā injekciju veidā vai nu asiņošanas laikā (terapija pēc vajadzības), vai regulāri, lai novērstu asiņošanas rašanos.
Daudziem cilvēkiem hemofilija joprojām nav diagnosticēta vai tā netiek pietiekami ārstēta.
Mūsu zinātnieki pēta inovatīvus ilgstošas darbības un zemādā injicējamus hemofilijas un retu asins slimību ārstēšanas medikamentus, kuru mērķis ir samazināt pašreizējo ārstēšanas slogu un uzlabot klīniskos rezultātus, turklāt tos papildinās pētījumi par iekšķīgo ārstēšanu un gēnu terapiju.
Mēs cenšamies piedāvāt labāku dzīves kvalitāti cilvēkiem ar hemofiliju un citām retām asins slimībām.
Mēs bieži strādājam partnerībā, lai atklātu jaunus mērķus, inovatīvus risinājumus un tehnoloģijas, kas risinātu nepiepildītās medicīniskās vajadzības. Mūsu uzmanības centrā ir šādi virzieni:
- Jauni profilaktiskie līdzekļi hemofilijai
- Uz šūnām un gēniem balstīta terapija
- Klīniskie līdzekļi retu asins slimību gadījumā, piemēram, sirpjveida šūnu slimības
Mūsu uzņēmumam ir potenciāls, lai nodrošinātu vadošās pozīcijas inovatīvo zāļu izstrādē.
